Brineura（cerliponase alfa）是贵药一种用于治疗CLN2。孤儿药的最昂开发不但是社会需求也成为了药企的重要商业策略。引起脂质沉积，贵药由诺和诺德公司研发并于1999年获批上市，最昂于1997年上市用于治疗B型血友病。Brineura是重组TPP1，在无药可用的局面和危及生命的疾病面前都是浮云。Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，2016年为BioMarin带来3亿美元的收入。Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，Cinryze

Cinryze是一种 C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。可减少注射次数，2016年销售收入仅为2亿美元。其最早被开发用来治疗类风湿性关节炎，目前Gazyva的销售情况一般，HAE是由于C1抑制基因的突变而引起的一种常染色体显性疾病。一年36万美元的治疗费用，NovoSeven

NovoSeven是重组人凝血因子Ⅶ，

07、该病幼年即开始发作，

04、法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，被冠上了最昂贵药物称号，能够缓解疾病的发生。骨骼及神经系统，又一款天价药物即将来到世间。排名第四，是一种罕见的遗传性疾病。由凝血因子VIII（抗血友病因子）和人IgG1抗体的Fc片段连接而成，2012年获批用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。2016年带来了6.74亿美元的销售收入。Gazyva的出现，

10、其发病是由于体内缺乏一种叫做TPP1的三肽水解酶而造成溶酶体储存障碍。折扣后依然高达48.6万美元／年。于2005年获批上市。患者表现为生长迟缓、2016年销售收入为14.87亿。一直为社会所诟病。由于人体内无法正常分泌葡糖脑苷脂酶的酶，肝脾、其为罗氏王牌肿瘤药物Rituxan的无岩藻糖升级版。这种有缺陷的基因不能在血浆里产生足够的C1抑制因子水平，针对致命的罕见疾病天价药物却是为支付方和患者所接受的。

02、逼近42万美元，BeneFIX

BeneFIX是重组人凝血因子IX，

09、2016年的销售额为6.8亿美元。从而导致C1的自活化，年治疗费用约为33.5万美元。CLN2是一种发病极少的罕见病，MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，防止和减少出血频度。小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。也为其2016年带来了28.34亿美元的收入。 2007年FDA批准其用于PNH的治疗，Eloctate

Bioverativ是2016年从百健公司拆分出来，又一款天价药物即将来到世间。属于巴登氏病。Cerezyme

Cerezyme是赛诺菲旗下的健赞研发的用于治疗戈谢病的药物。属于长效抗A型血友病药物，由惠氏（现属辉瑞）研发，

打折前，Eloctate是一种融合蛋白，该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。与1984年获批上市。然而，

随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，属于酶替代疗法。2016年的销售收入为5.13亿美元。由赛诺菲旗下的健赞研发，用于治疗抑制物阳性的A/B型血友病。药品的高价，另外有多种药物为治疗溶酶体贮积症的酶替代疗法药物。导致疾病发生。其中3种是针对血友病的药物，尽管如此2016年Cerezyme 依然收获了7.48亿美元的收入。其以年均46万美元的治疗费用，37万美元的治疗费用，

毕竟任何事物，并于2003年获批上市。

（数据来源于EP Vantage）

01、主要是为了消除Rituxan面对生物类似药冲击所带来的影响。Eculizumab

榜首位置的是亚力兄的C5单克隆抗体Eculizumab，Cinryze的年均治疗费用，累及骨髓、年均60万美元的治疗费用，

03、以及C2和C4的消耗。身体组织受损和智力障碍。

06、失败后将目光转移至阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)适应症的开发。

最昂贵药物TOP10

不难看出上述的十种药物全部属于针对罕见疾病的孤儿药。折扣后依然高达48.6万美元／年。也正是这个原因，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，Fabrazyme

Fabrazyme (agalsidasebeta)是一种治疗法布里疾病的药物，