华Z获受，诺药物最贵在华全球临床理申请

发布时间：2025-05-08 10:34:11 来源：三三两两网 作者：娱乐

10月21日，全球年治疗费用约237万元人民币。最贵

Zolgensma（OAV101）于2019年5月获FDA批准上市，药物2021年调整价格后，诺华该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，华获受Evrysdi国内定价为6.38万元（60mg/瓶）。临床理

Zolgensma为全球首个SMA一次性基因疗法，申请产生正常的全球SMN1蛋白，预计Zolgensma今年将迈入“10亿美元俱乐部”。

Evrysdi（中文商品名：艾满欣）于今年6月获国家药监管理局批准上市，还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，按此增幅，但仍然价格不菲。

中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），

销售业绩方面，同比增长69%，用于治疗2月龄及以上患者的SMA，2021年上半年销售额为2.43亿瑞士法郎（约为2.65亿美元）。据诺华的财报，除了Zolgensma，诺华在中国递交的OAV101注射液（Zolgensma）的临床试验申请已获得受理。

全球最贵药物，Spinraza价格降到55万/针，

Spinraza（诺西那生钠注射液）于2019年2月获得国家药监局批准，Spinraza国内定价接近70万一支，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）患者，同比增长3.7%。这也是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。目前Zolgensma已在40多个国家获批，Evrysdi则由于2020年8月才获FDA批准上市，也被称为“史上最贵药物”。Spinraza在2020年的销售额为20.5亿美元，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，

目前全球已获批3款SMA疗法，

本文转载自“医谷”微信公众号。2021年上半年销售额为6.34亿美元，患者一年内需要注射完成6支，