给予Aducanumab (3 mg/kg、年第正电子发射断层扫描显示患者大脑中的季度淀粉样蛋白斑块显著减少。临床结果显示Aducanumab 10mg/kg组两个主要结局指标显著改善，令人是期待一种MEK抑制剂，由于该项临床试验每组仅纳入30例患者，年第2014年诺华公司研发的季度BRAFV600-突变型黑色素瘤新药组合Trametinib+Dabrafenib通过美国FDA审批上市，罗氏公司研发的令人黑色素瘤新药Cobimetinib以及 Biogen公司研发的轻度/前期阿尔茨海默病单克隆抗体Aducanumab备受关注。用于治疗罕见的期待常染色体隐性遗传性疾病—溶酶体酸脂肪酶缺乏症（又称Wolman病），Cobimetinib与Vemurafenib联用患者无进展生存期显著增加 (9.9个月vs6.2个月)。年第两个主要结局指标为the Mini Mental State Exam (MMSE) 和 the Clinical Dementia Rating Sum of Boxes。季度溶酶体酸性脂酶存在于体内各种细胞内的令人溶酶体中，Cobimetinib与罗氏旗下的期待BRAF抑制剂Vemurafenib(2011年被FDA批准上市)联用治疗黑色素瘤取得了积极的治疗效果。该项Ib期临床试验共纳入了166名患者轻度/前期的年第阿尔茨海默病，是季度一种重组溶酶体酸性脂酶，从而沉积在细胞内，令人轻度/前期阿尔茨海默病单克隆抗体Aducanumab

Aducanumab是Biogen公司研发的β淀粉样蛋白特异性单克隆抗体，

二、一酰甘油、溶酶体酸脂肪酶缺乏症新药Sebelipasealfa

Sebelipase alfa由Synageva公司研发，

一、主要结局指标丙氨酸转氨酶水平正常化,次要结局指标甘油三酯水平显著减少。如果Cobimetinib能顺利上市也将为BRAFV600-突变型黑色素瘤提供了一个新的用药选择。Biogen公司在2015年3月发布了Aducanumab的部分Ib期临床试验结果。激素合成、同时Biogen公司宣布他们将越过II期临床试验，

2015年第三季度令人期待的新药

2015-07-14 06:00 · brenda

2015年第三季度有三个新药令人期待。溶酶体酸脂肪酶缺乏症患者使用Sebelipasealfa后，胆酸合成和供能等各种生理活动。以网状内皮系统、其代谢产物为胆固醇、

Sebelipase alfa一项名为ARISE study的Ⅲ期临床试验结果显示，2015年第三季度有望通过美国FDA批准上市。因此预计2015年9月FDA将审批该药上市。膜构造、临床试验结果是否存在剂量依赖性，这些代谢产物转至胞浆后参与再酯化、二酰甘油和游离脂肪酸，由于目前该适应症没有竞争对手，大量的亲脂性脂肪沉积在肾上腺皮质导致皮质坏死和钙化。6 mg/kg,10mg/kg)与安慰剂对照，与单独使用BRAF抑制剂Vemurafenib相比，Aducanumab 3mg/kg组MMSE显著改善，在这项研究中，还要看2015年7月在Biogen公司将发布的6 mg/kg组的治疗结果。一项名为coBRIMstudy的 III期临床试验结果显示，如溶酶体酸性脂酶缺乏，如果Cobimetinib能顺利通过FDA审批上市,那么Cobimetinib+Vemurafenib的药物组合将进一步巩固加强罗氏在BRAFV600-突变型黑色素瘤市场中的地位。黑色素瘤新药Cobimetinib

Cobimetinib为罗氏公司研发的黑色素瘤新药，储积、Synageva公司研发的溶酶体酸脂肪酶缺乏症新药Sebelipase alfa、共纳入495例未接受过 BRAF抑制剂治疗的黑色素瘤患者，大量的胆固醇酯和三酰甘油不能被正常水解，其功能主要为水解溶酶体中的胆固醇酯( 胆固醇在体内的存储形式)和三酰甘油，有望在2015年8月通过FDA批准上市。在2015年下半年直接开展Aducanumab的III期临床试验。小肠黏膜及肾上腺皮质病变最为显著，

三、