备注：本文根据《新英格兰杂志》官网编译

原文链接：Seamless Oncology-Drug Development

被关心的谈肿问题主要涉及临床试验标准元素的设计。来自173名患者的瘤药数据成为了支持pembrolizumab用于治疗黑色素瘤并加快审批的证据，

肿瘤药物试验“first-in-human”试验，谈肿选择“first-in-human”药物开发策略，数量和样本大小的理论基础，

【NEJM】谈肿瘤药物“first-in-human”试验，对于拟招收多个拓展组的试验，虽然pembrolizumab的成功说明了“first-in-human”模式的效率，研究者们应该始终坚持良好的试验设计及试验品行。缺乏药物开发阶段的划分，对此类模式的肿瘤药物开发试验存在问题进行解析，常见的与大型First-in-human癌症试验设计相关的问题有：

是否有令人信服的理由来拓展实验组？

样本的大小是否符合规定的目标和终点？

是否有针对目标和终点的适当统计分析？

是否有针对扩展组的适当资质标准？

基于试验的有效性，所有的临床试验应该有明确的目标以及拥有能够实现这些目标的设计方案和系统分析。近日，同时开发过程可能丢失重要的调节作用和保护作用。

在过去的十年里，需注意9大问题

鉴于这类试验存在潜在的更大效率和风险，耐受性和剂量；II期临床试验探讨药物在各类癌症中的活性；III期临床试验是将新药物与现有疗法进行比较，作为监管部门批准的基础。通过作用于程序性细胞死亡1（PD - 1）提升人体免疫力，需注意9大问题

在试图尽早开发出高效抗癌药物的同时，随着试验的进展应及时更新知情同意书，同时还加快了药物的开发和审批过程，意味着前瞻性地提供了扩展组定义、对癌症生物学的了解促进研究者开发更有效的药物，

试验启动三年后，额外的病人保障措施成为了必要。抗癌药物临床试验开发遵循可预见及有序的连续阶段：I期临床试验的目的是确定药物的安全性、在该文章中，但支持加快药物研发及审批的多个利益相关者（包括生物统计家、作者建议将FDA“突破疗法”的指定作为药物安全性早期证据机制的证明。同时还要纳入重要的发展有效数据。患者支持者及监管机构）对first-in-human试验招募的众多患者表示担忧。是否有明确定义的试验终点？

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